如何读懂肿瘤药物的临床试验数据?

日期:2020-05-07    作者: 苏亿       分享 :

随着我国药物自主研发实力的增强,近些年新药上市的品种越来越多。尤其肿瘤药物,新药更新迭代,为患者带来福音。那么面对芸芸众生的新药,如何评价这个药物的安全性有效性,无疑是通过新药评审时的药物临床试验的数据,那么如何读懂肿瘤药物的临床试验的数据?今天笔者就带大家一起学习下:

在这之前,可能我们需要先了解点新药及临床试验的几个概念:

一、什么是新药


所谓新药系指未曾在我们境内上市销售的药品。已上市的药品改变剂型,改变给药途径,增加新的适应症或制成新的复方制剂,亦按新药管理。

二、 新药的临床研究新药研究的内容包括临床前研究和临床研究;新药经过漫长的临床前研究到达临床研究。新药的临床前研究主要包括制备工艺、理化性质等研究;咱们今天按下不表。而新药临床研究是指在完成临床前规定的一系列研究之后,向卫生行政部门申请并获得批准的以人(患者或健康志愿者)作为受试对象,在一定条件的控制下,科学考察和评价新药对特定疾病的治疗或预防、诊断的有效性及安全性进行评价的过程。

三、 新药临床试验的分期新药的临床试验一般分为四期:

四、 肿瘤药物的临床数据前文已经跟大家聊到如何评价一个新上市的肿瘤药物的安全性及有效性,在没有任何前人经验的情况下,我们必定依靠它的临床试验数据,那么问题又来了,怎么根据这些数据证明这些药的安全性有效性呢?那么必定有一些评价指标,好吧,今天我们的正题就是来认识这些肿瘤药的临床试验指标:1、生存疗效评价指标1)总生存期(OS:overall Survival):简单点说,就是从研究试验开始至任何原因引起死亡的时间。失访患者为最后一次随访时间;研究结束时仍然存活患者,为随访结束日。)单这么说,大家可能还是有点晕乎,举个例子:100个患者使用A药后,mOS(median over Survival,平均生存期)为20个月,另100个患者使用B药后,mOS为10个月,如果你问我,哪个药,更好点?我会告诉你,大概率的事件证明A药能是患者活的更久点。

2)无进展生存期(PFS,progression- Free survival ):从字面意思理解疾病未进展的生存时间。同样具体点,描述个例子,患者肿瘤原本直径1cm,但是使用A药后,肿瘤变小,然后3个月都未见到肿瘤增大,但是突然第4个月,肿瘤增大到2cm,此时PFS约为4个月。这个指标有点相当于药品有效维持时间。其他生存疗效的指标:疾病进展时间(TTP,Time to Progress):肿瘤进展时间。从用药开始到肿瘤进展的时间,早期死亡的病人不算,删除。以上指标都是从患者维度反映患者生存期的一些指标;下面继续介绍下从肿瘤维度反映疗效的评价指标。2、反应疗效的评价指标1)客观缓解率(ORR,Objective response rate):指肿瘤缩小的患者比例(主要指实体瘤),包含完全缓解(CR,Complete Response)和部分缓解(PR,Partial Response)同样举个例子:10名患者,同时服用A药,3名患者肿瘤完全消失,2名患者肿瘤缩小,4名患者肿瘤没有变化,1名患者肿瘤增大。那么这里的客观缓解率就是:(3+2)/10=50%,ORR越高,表明这种药物有效获益人群越大。ORR是II期试验的主要疗效评价指标。2)疾病控制率(DCR,Disease Control Rate):是指肿瘤缩小或稳定且保持一定时间的病人的比例(主要针对实体瘤)。它的数据包含:完全缓解(CR)、部分缓解(PR)、和稳定(SD:Stable Disease)的病例。上例中:DCR=(3+2+4)/10=90%。肿瘤药品的临床试验中还有很多评价指标,出现频次较高基本就是以上几种;你学会了吗?



作者简介苏亿(笔名) ?执业药师、执业中药师,毕业于中国药科大学药学专业,学士学位。



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