FDA批准成人危重血液疾病新疗法

日期:2019-01-18    来源:FDA       分享 :

近日美国食品药物管理局(FDA)批准一种名为Ultomiris(ravulizumab)的注射液。该制剂可改善威胁生命的罕见血液疾病一一成人突发性夜间血红蛋白尿症(PNH)。

PNH是一种罕见的血液疾病,任何年龄也有罹患此顽疾风险,但以青年人较为常见。起病成因很可能是感染某些疾病或体力过度劳所致。

科学家已对PNH病理机制有所了解,这是由于患者缺少一种析别红细胞的物质,导致免疫系统攻击血细胞,令血红细胞蛋白受到不同程度的破损,导致溶血现象。在临床病发过程,PNH患者表现出严重贫血,并伴有极度疲劳、呼吸急促、间歇性深色尿、腹部反复疼痛等症状,最终可因肾功能衰竭危及生命。

研究员对Ultomiris防治PNH的临床实验分两个阶段进行,详述如下:

临床实验一

在临床试验中,研究员招募了246名确疹罹患PNH病者,所有受试者先前没有接受过任何PNH的治疗。他/她被随机分成两个组别,一为治疗组,即以Ultomiris给药,另一组为对照组,以常规标准药物eculizumab治疗。试验结果表明,Ultomiris与eculizumab的疗效相似,同様在给药其间可以有效减少输血份量,表示细胞蛋白破损率有效降低。这一分析数据是通过检测患者血液中LDH水平的溶血发生率所得。

临床实验二

进行第一次临床实验后,研究员在246名受试者当中筛选出195人进行第二次Ultomiris临床疗效试验。他/她同様随几分为Ultomiris或eculizumab两个治疗组别。结果发现,Ultomiris治疗组患者每四周进行一次治疗,至少8个月内病情稳定。相比之下,eculizumab治疗组患者需每两周给药一次,而且稳定期约6个月左右。

备注:所谓"病情稳定",即表示在治疗期间可避免体内输血或其他临床急救措施辅助。

毒副作用

临床试验报告示,Ultomiris没有明显毒副作用或不良反应,只有个别患者会出现上呼吸道感染症状(头痛为主)。FDA専家建议卫生保健业界人士在使用Ultomiris治疗PNH疾病时,对同时罹患系统性感染的患者应当慎用。

评委总结

FDA卓越肿瘤中心主任丶血液学及肿瘤研究中心产品办公室代理主任兼药物评委的医学博士理查德·帕兹杜尔(Richard Pazdur)提到"Ultomiris制剂批准上市将大大改善PNH患者的治疗方式",在此制剂批准之前,唯一用治PNH的药物(eculizumab)需要患者经常服用,对患者及其家属做成不少困扰。而Ultomiris疗法给药次数较少,药效更持久,相信是一种有效防治PNH溶血反应的长效抑制剂。


翻译:林佑

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