PD-1抗体药物首次获批上市!临床肿瘤药物审批进入“加速跑”

日期:2018-06-22    作者:干玎竹     来源:搜狐健康       分享 :

昨天千呼万唤的免疫治疗药物来了!6月15日,国家食药监总局正式批准国内首个、也是目前唯一的PD-1抑制剂上市,开启了肺癌的免疫治疗时代。



据国家药品监督管理局网站消息,纳武利尤单抗注射液在国内的获批,基于广东省人民医院终身主任、中国胸部肿瘤研究协作组主席吴一龙领导的一项名为CheckMate-078、III期、随机临床研究。该研究用强有力的数据证明了纳武利尤单抗注射液作为PD-1抑制剂在中国人群中的长期生存获益优势。据悉,该研究对象中90%为中国患者,总生存期是研究的主要终点。临床试验数据显示,与现有二线标准治疗相比,纳武利尤单抗注射液可将晚期非小细胞肺癌患者的中位总生存期延长3个月左右。

PD-1/PDL-1靶点是近年来全球最热门的肿瘤药物研发方向之一,药物的上市审批竞争也非常激烈,国内目前已有18家企业的 PD-1/PD-L1单抗项目获批临床试验,除了此次获批上市的百时美施贵宝公司,尚有默沙东,恒瑞、信达、君实等四家企业已经提交上市申请,并都被列入优先审评。目前,在全球范围内,已有5个PD-1/PD-L1类药物上市,分别是BMS、默沙东、罗氏、阿斯利康、默克与辉瑞这五家制药巨头旗下的产品。


提高肿瘤药物可及性,相关职能部门在“加速跑”肿瘤新药研发得火热朝天,在药品的审批环节,国家相关职能部门也在“加速跑”。

在4月28日国新办就降低抗癌药品费用有关情况举行新闻发布会上,国家药品监管局药化注册司副司长李金菊给出了一系列数据:2017年,申报临床试验的抗癌药品279个,比2014年的155个增长了80%;批准上市抗癌药品29个,比2014年的24个增长20%;批准进口抗癌药品19个,比2014年的5个增长280%。

此外,2017年批准进口抗癌药品临床试验的平均时间114天,比2014年的243天缩短了129天;批准进口抗癌药品上市的时间平均为111天,比2014年的420天缩短了309天。尤其是,2017年3月22日批准上市的晚期肝癌治疗新药瑞戈非尼进口批准上市时间比全球首个上市国家美国仅晚7个月,过去要晚5-8年。

这跟我国出台的一系列利好政策密不可分。从2005年开始,国家食品药品监督管理总局(CFDA)相继推出特别审批、重大专项、特殊审批和优先审评审批等促进药品加快审评政策;2017年CFDA加入ICH,成为其全球第八个监管机构成员,标志着我国药品的监管审批与国际标准接轨。特别是2017年国家食品药品监督管理总局发布的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》、《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》以及2018年4月国务院常务会议对包括进口抗癌药在内的创新药的支持政策,在审评流程、机制、临床试验、知识产权等方面,都极大的利好具有明显临床价值、患者急需的创新药在我国的研发上市。

在4月28日的国新办发布会上,国家卫生健康委员会副主任曾益新介绍,围绕减轻癌症患者药费负担,近期主要考虑从几个方面发力。包括进口药品实行零关税;对已纳入医保的抗癌药实施政府集中谈价和采购;对未纳入医保的抗癌药实行医保准入谈判。上述3项措施拟于5月1日后即启动。

5月23日,国家药监局、国家卫健委联合发布《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告(2018年第23号)》,进一步提高创新药上市审批效率。该公告规定,对境外已上市的防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病的药品,经研究认为不存在人种差异的,可提交境外取得的临床试验数据,直接申报药品上市注册申请。随着我国越来越多地参与国际多中心药物临床试验,上述新规意味着进口新药可在国内外同步递交临床试验申请;国际多中心药物临床试验后,药品可直接申请在中国上市,重复实验减少,上市效率提高,急需的新药有望更快进入我国市场。

进口药品的利好不断释放,临床对高品质新药的强劲需求,刺激着国内肿瘤药物研发不断追赶。相当多的国内企业目前已着眼于CAR-T、PD-1/L1等靶点以及新型抗肿瘤药物的研发,并同步进行国内外多中心临床试验,紧随全球靶向及免疫抗肿瘤药物的发展趋势,相信未来将逐步缩小与国际先进水平的差距。

同时,一些城市也在尝试着“先行使用国外已上市抗肿瘤新药”的探索。2018年4月,国务院发文,未在国内获准注册的进口医疗器械,可在海南先行先用;6月,据上海市食品药品监督管理局方面透露,在上海市指定医疗机构定点先行使用国外已上市抗肿瘤新药的试点工作方案和一系列风险控制措施也已形成,正与国家药监局等相关部门沟通。肿瘤药物的未来随着对肿瘤相关基础科学以及抗肿瘤药物研究的不断深入,临床对肿瘤的治疗手段已从最原始的手术和放射治疗,逐步扩展到小分子化疗药物、靶向药物、免疫疗法、基因治疗等创新并多样化的治疗方式。对肿瘤生物标志物、基因表型、细分靶点和信号通路等因素的深入研究,使得这些因素对药物研发起到更确切的指导作用,对实际疗效也起到愈加重要的影响。近年来,分子靶向抗肿瘤药物在美国食品药品监督管理局批准的药物中占较大比例。

我国国家食品药品监督管理总局药品审评中心《2017年度药品审评报告》显示,2017年,我国获批的11个抗癌药新药,包括9个不同类别的激酶抑制剂、1个核苷类细胞毒抗肿瘤药和1个抗肿瘤疫苗产品,其中激酶抑制剂类抗肿瘤药超过八成。获批的11个药物均为国外已上市的进口抗肿瘤药物。

业内人士预测,2018年将是我国肿瘤创新药上市大年,将有多个进口及国产重磅抗肿瘤药物获批上市,市场竞争将会存在于所有的进口和国产抗肿瘤药物之间。在鼓励创新药政策、降低进口药品关税、优先审评审批以及患病率激增等多重因素促进下,未来将有更多的进口抗肿瘤药物快速进入我国市场;同时本土企业也会加速提高自身研发能力,我国获批上市的抗肿瘤药将逐步实现与国际同步。

在政府推进、通过政策层面的改变,助力医生在第一时间把新药推向临床阶段的现况下,中国医学科学院肿瘤医院副院长、肿瘤内科主任王洁教授在2018百济神州肿瘤论坛媒体圆桌会上指出,“针对一些早期临床研究,只要明确靶点,针对受试者有一个非常好的伴随诊断,药品就可以很快就能上市,缩短与国际市场上市的时间差,这一进步非常可喜。但这一上市是附加条件的:上市以后必须要进行一些后续研究。这一步迈得非常好。我们也期待,在未来可以实现更多药品的‘宽进严出’,注重质量把控。除此之外,还需要包括临床医生、科学家、制药公司、政府部门在内的利益相关者,制定有效的指南共识,来规范行为,不能因为‘宽进’就忽视了对质量的要求,给病人及国家带来更大损失。”

我们相信,这些领先的、科学的肿瘤药物和治疗规范将最终造福于我国肿瘤患者,切实提高我国肿瘤患者的用药可及性和生存获益。

参考资料:

1.国家药品监督管理局.

http://cnda.cfda.gov.cn/WS04/CL2056/228364.html

2.经济观察报.

http://www.sohu.com/a/236007683_118622

3.健康中国.

http://www.sohu.com/a/229830253_120967

4.中新经纬.

http://www.sohu.com/a/229197270_561670

5.健康报.

http://www.sohu.com/a/233334992_464387

6.央视网.

http://tv.cctv.com/2018/04/28/ARTIjIxOGQhn5xquGJgqDrpJ180428.shtml

7. 孙金,朱晓鹤,王珊等.近5年FDA批准的抗肿瘤靶向新药的概况[J].中国新药杂志,2016,25(1):1-6

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