FDA批准诺华Tasigna用于治疗儿童罕见的白血病

日期:2018-04-04    来源:Novartis       分享 :

诺华于2018年3月22日宣布美国食品和药物管理局(FDA)扩大了Tasigna?(尼诺替尼)的适应证,包括一线和二线治疗慢性费城染色体阳性慢性粒细胞白血病(Ph+CML-CP)的患儿,这些患儿在1岁或以上。


在美国,Tasigna现已被指定用于治疗患有Ph+CML-CP的成人和1岁或以上儿童。Tasigna也适用于Ph+CML-CP耐药或现有的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗不耐受的1岁或以上患儿,以及慢性期和加速期Ph+CML成人患者(对包括伊马替尼在内的既往治疗耐药或不耐受)。


此次批准是一系列监管里程碑中的最新成果,拓宽了对Tasigna的理解和临床应用。


CML是一种血液癌症,体内会产生恶性白血细胞。几乎所有的CML患者体内都有一种异常“费城染色”,它会产生BCR-ABL(一种蛋白质)。而这种蛋白质能促进恶性白细胞在受影响患者体内的增殖。在全球范围内,CML约占新诊断的儿童白血病的3%[1]


“FDA批准了Tasigna用于儿童,诺华对CML患者的承诺得以加强,”诺华CEO Liz Barrett说,“这一扩大使用以及其他最近的全球监管Tasigna里程碑表明了我们致力于探讨,满足CML患者(包括患有此类癌症的儿童)的需求。”


FDA优先审评权规定,新的适应证基于两项研究,以评估尼罗替尼治疗Ph+CML-CP儿科患者(2~18岁)的疗效和安全性。无论是新诊断的(一线)还是对此前TKI疗法(二线)耐药或不耐受的,总共有69例Ph+CML-CP儿科患者接受尼罗替尼治疗[2]。在新诊断的儿童患者中,主要分子反应[MMR; BCR ABL/ABL≤0.1%国际标准(IS)]率为60.0%,95%置信区间[CI]:38.7, 78.9,共进行了12个周期,其中15位患者达到MMR[2]。在第12个周期中,累积MMR率为64.0%,首次MMR的中位时间为5.6个月(范围:2.7~16.6)。在此前TKI疗法有耐药或不耐受的儿科患者中,12个周期的MMR率为40.9%(95%CI:26.3, 56.8),其中18位患者处于MMR[2]。耐药或不耐受的儿童患者累计MMR率为47.7%,首次MMR的中位时间为2.8个月(范围:0.0~11.3)[2]


这些儿科研究中观察到的不良反应与成人基本一致,除了高胆红素血症的实验数据异常(3/4级:13%),血液中胆红素过多、转氨酶升高(AST 3/4:1%,ALT 3/4:9%),儿科患者出现该情况的频率高于成人患者。约10个月后,1名耐药或不耐受的CML儿科患者进展为晚期/急变期(AP/BC)。


诺华对CML的承诺


诺华公司正在进行的Ph+CML研究已帮助大多数患者从致命的白血病转变为慢性疾病。该公司坚持以科技创新的承诺为全球患者提供护理服务。作为一个致力于患者的组织机构,诺华公司将满载着勇气、热情和承诺,为全球CML群体服务,“重塑”CML。


参考文献


[1]. ?Leukemia and Lymphoma Society. CML in Children and Young Adults[EB/OL]. https://www.lls.org/leukemia/chronic-myeloid-leukemia/cml-in-children-and-young-adults.?Accessed January 2018.


[2]. ?Tasigna (nilotinib) Prescribing Information. East Hanover, New Jersey,?USA: Novartis?Pharmaceuticals Corporation; March 2018.


翻译:郑云莉

原文:http://www.china-pharmacy.com/314/321/27568.html

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