FDA批准Blincyto(blinatumomab)用于治疗有微小残留病灶的B细胞前体急性淋巴性白血病的儿童和成人患者

日期:2018-04-02    来源:Amgen       分享 :

美国安进(Amgen)公司于2018年3月29日宣布美国食品和药物管理局(FDA)已批准其补充生物制品许可申请(sBLA),允许Blincyto?(blinatumomab)用于治疗B细胞前体急性淋巴性白血病(ALL)的儿童和成人患者。这些患者在第1次或第2次完全缓解时,微小残留病灶(MRD)≥0.1%。通过MRD缓解率和血液学无复发生存率(RFS),此药获得加速批准。作为第一个也是唯一一个双特异性T细胞(BiTE?)免疫疗法,目前Blincyto?也是FDA批准用于MRD的第一种也是唯一一种疗法。


MDR是指尽管患者通过常规评估已达到完全缓解状态,但仍可检测到癌细胞的存在。MRD只能通过高灵敏度的检测方法进行测量,可以检测骨髓中的癌细胞,精度能达到在10 000个细胞至少能挑到1个细胞。


“在根除MRD或专门批准用于治疗这种高风险患者人群方面,目前还没找到令人满意的疗法,”Amgen翻译科学与肿瘤学高级副总裁David M. Reese博士说。“此次批准不仅支持ALL治疗连续体中早期使用Blincyto,而且代表了ALL管理模式的转变。”


“完全缓解后剩余癌细胞的检测是ALL患者复发的最强预后因素。测试并了解患者的MRD状态至关重要,因为我们明白,治疗MRD阴性有助于获得更好的临床结果,” 德克萨斯州大学安德森癌症中心白血病系副教授,Elias Jabbour博士说。“在BLAST研究中,blinatumomab导致大约80%的MRD阳性ALL患者检测不到癌细胞。此次批准提供了急需的治疗方案,销毁了剩余可检测到的白血病痕迹。”


加速批准基于第2阶段单臂BLAST研究(n=86)的结果,试验发现Blincyto在单个治疗周期后能将大多数患者转换为MRD阴性。Blincyto在81%的患者(95%CI:71.6, 89.0)中展现出了很好的疗效,包括诱导完全MRD应答(无法检测到的MRD)。血液学RFS中位数为22.3个月。


MRD阳性患者的安全性结果与Blincyto在复发或难治性B细胞前体ALL中的已知安全性一致。最常见的不良反应(超过20%)为发热、输液相关反应、头痛、感染(病原体未详细说明)、震颤和发冷。


FDA批准的Blincyto处方信息包括对细胞因子释放综合征和神经毒性的黑框警告。目前,Blincyto也在美国进行风险评估和缓解策略(REMS)项目。


参考文献

1.Paeitta E. Assessing minimal residual disease (MRD) in leukemia: a changing definition and concept? Bone Marrow Transplant. 2002;29:459-465


2.G?kbuget N, et al. Adult patients with acute lymphoblastic leukemia and molecular failure display a poor prognosis and are candidates for stem cell transplantation and targeted therapies. Blood. 2012;120:1868-1876.


3.Brüggemann M, et al. Has MRD monitoring superseded other prognostic factors in adult ALL? Blood. 2012;120:4470-4481.


翻译:郑云莉

原文:http://www.china-pharmacy.com/314/321/27577.html

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